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获欧盟委员会支持 首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)对其在研基因疗法Zynteglo(前称LentiGlobin)的上市授权申请(MAA)表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症(TDT)患者。[查看]
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